L'editing genetico trasforma il rabdomiosarcoma in cellule muscolari sane

Editing geneticoUn gruppo di ricercatori presso il Cold Spring Harbor Laboratory negli Stati Uniti ha raggiunto un importante traguardo nell'ambito della terapia del rabdomiosarcoma.
Utilizzando l'intelligenza artificiale e l'editing genomico, sono riusciti a trasformare con successo le cellule tumorali in cellule muscolari sane.
Questo risultato apre nuove possibilità per lo sviluppo di terapie efficaci.

L'editing genomico, basato sulla tecnologia CRISPR-Cas9, consente agli scienziati di modificare il DNA in modo preciso. In questo caso, è stato utilizzato per tagliare il DNA delle cellule tumorali e introdurre le modifiche necessarie per trasformarle in cellule muscolari normali.
L'intelligenza artificiale e la robotica hanno giocato un ruolo fondamentale nel processo, aiutando a indirizzare il sistema CRISPR verso il DNA bersaglio e analizzando grandi quantità di dati genomici per identificare le sequenze necessarie.
Il team di ricerca si è concentrato sul rabdomiosarcoma, un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti muscolari e colpisce principalmente i bambini.
Dopo sei anni di lavoro, sono riusciti a identificare geni specifici che, quando trattati, hanno indotto le cellule di questo tumore a trasformarsi in cellule muscolari sane. La rimozione di una proteina chiamata NF-Y è stata fondamentale per questo processo, poiché ha portato le cellule a perdere le caratteristiche tumorali e a dedicarsi esclusivamente alla contrazione muscolare.

Il risultato ottenuto da questa ricerca ha il potenziale per essere esteso anche ad altre forme di cancro e potrebbe rivoluzionare il trattamento del cancro come lo conosciamo.
Questo importante progresso è stato reso possibile grazie al sostegno finanziario di famiglie che hanno perso i propri cari a causa del cancro, dimostrando l'impatto positivo che la ricerca scientifica filantropica può avere sulla salute umana.

Myo-differentiation reporter screen reveals NF-Y as an activator of PAX3–FOXO1 in rhabdomyosarcoma